17일 한국거래소에 따르면 전일 시간외 매매에서 인트론바이오 주가는 종가보다 9.94% 오른 7190원에 거래를 마쳤다. 인트론바이오의 시간외 거래량은 16만4554주이다.
이는 크리스퍼(CRISPR) 기술로 만든 실험용 겸상 적혈구 질환 치료법이 영국 의약품 규제 당국으로부터 승인받았다는 소식이 전해지면서다.
뉴시스에 따르면 영국 의약품·건강관리 규제기구(MHRA)는 유전자 편집 기술 CRISPR를 사용하여 허가된 최초의 의약품 카스거비(Casgevy)를 승인했다고 밝혔다. 카스거비에 사용된 유전자 가위 기술은 2020년 노벨 화학상을 수상했었다.
유니버시티 칼리지 런던의 헬렌 오닐 박사는 "인생을 변화시키는 치료법의 미래는 CRISPR 기반 기술에 있다"고 말했다.
그녀는 성명에서 "겸상적혈구병이나 지중해빈혈과 관련, '치료'라는 말을 사용하는 것은 지금까지 없었다"며 MHRA의 유전자 치료 승인을 "역사상 긍정적인 순간"이라고 말했다.
아프리카나 카리브해 배경을 가진 사람들에게 특히 흔한 겸상적혈구 환자의 경우 유전적 돌연변이로 인해 세포가 초승달 모양이 되어 혈류를 차단하고 극심한 통증, 장기 손상, 뇌졸중 및 기타 문제를 일으킬 수 있다.
지중해빈혈 환자의 경우 유전적 돌연변이로 심각한 빈혈이 발생할 수 있으며, 환자는 일반적으로 몇 주에 한 번씩 수혈을 받아야 하며 평생 동안 주사와 약물 치료를 받아야 한다. 지중해빈혈은 주로 남아시아, 동남아시아 및 중동계 사람들에게 영향을 미칩니다.
카스거비는 환자의 골수 줄기세포에 문제가 있는 유전자를 표적으로 삼아 신체가 제대로 기능하는 헤모글로빈을 만들 수 있도록 해준다. 의사들은 환자의 골수에서 줄기세포를 채취한 후 유전자 편집기술을 사용해 문제를 바로 잡은 후 다시 환자에게 주입한다.
미 식품의약국(FDA)도 현재 카스거비 승인 여부를 검토하고 있다. FDA는 다음 달 초 결정을 내릴 것으로 예상된다.
한편 인트론바이오는 지난 2020년 박테리오파지에 유전자가위 기술을 도입해 우수한 성능을 보유한 개량 로봇 박테리오파지(Robot bacteriophage, 개량형 박테리오파지)를 개발에 성공한 바 있다.
김준형 빅데이터뉴스 기자 kjh@thebigdata.co.kr
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